来源：【人民日报健康客户端】
“诊断难、药物少 、负担重是罕见病诊疗面临的三大挑战，推动罕见病诊疗和研究创新体系建设 ，多部门协调合作 、凝心聚力 ，有助于为患者提供持续支持，有效改善他们的生活质量。”7月4日 ，在第三届罕见病诊治可及性策略大会上 ，北京协和医院药剂科主任张波说。
北京协和医院药剂科主任张波 。主办方供图
罕见病种类复杂 ，漏诊率和误诊率较高 ，缺乏有效的治疗手段，而药物治疗则是罕见病治疗的重要方法 。在张波看来 ，提高罕见病药物的可及性面临着三大挑战：全球无药 ，境内有药、国内无药，国内有药却不可及。“罕见病药物技术门槛高 ，有些疾病致病机制不清 ，研发难度大，我们要激发企业的研发动力，促进政产学研多方合作 。同时 ，持续优化相关药物的准入流程等 ，多措并举让患者用上药 。 ”
中国药科大学国际医药商学院社会与管理学教授茅宁莹认为，推动罕见病药物的可及性对于罕见病治疗尤为关键 ，“要支持罕见病药物的引入和落地 ，构建精准高效的罕见病诊疗体系，促进罕见病药物监管政策创新 ，从医疗资源和支付保障等方面优化先行区建设 ，充分发挥医疗特区优势。同时，建立稳定 、高效的罕见病药品供应保障机制 ，创新临床急需罕见病药物多元支付模式等 。 ”
“罕见的是疾病 ，有很多研究成果和进展，要让医务人员和罕见病患者及时知晓前沿进展 。”北京天坛医院主任药师赵志刚表示 ，在临床中他发现 ，医务人员和患者最关注的就是与疾病相关的各类信息。“初筛怎么做？治疗指南是什么？药物警戒信息有哪些等等，都是大家在意的 。为此，我们搭建了罕见病寻医问药平台 ，聚合与罕见病相关的信息资源 ，无论是医生 、药师、护士，还是患者及其家属都能在上面获得各类信息 。 ”
“罕见病罕见 ，但关爱不罕见 ，它不是被遗忘的角落，我们要让每一位患者都能感受到关爱与希望。 ”赵志刚说 。
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希望本篇文章《推动罕见病诊疗体系建设，第三届罕见病诊治可及性策略大会举行》能对你有所帮助！
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